La FDA otorga la designación de medicamento huérfano a IONIS-HTT Rx de Ionis Pharmaceuticals para el tratamiento de pacientes con HD

Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS) anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos ha concedido la designación de medicamento huérfano a IONIS-HTT Rx Para el tratamiento de pacientes con enfermedad de Huntington (HD). IONIS-HTT Rx Es la primera terapia para entrar en el desarrollo clínico que está diseñado para dirigirse directamente a la causa de la enfermedad mediante la reducción de la producción de la proteína responsable de HD. IONIS-HTT Rx También ha recibido la designación de fármaco huérfano por la Agencia Europea de Medicamentos para el tratamiento de pacientes con HD.

"HD es una rara enfermedad neurológica genética en la que los pacientes experimentan deterioro de las habilidades mentales y el control físico.Aunque la proteína tóxica producida a partir del gen huntingtina (HTT) en pacientes con HD ha sido un objetivo de interés durante muchos años, IONIS HTT Rx es la primera terapia para entrar en el desarrollo clínico que está diseñado para tratar la causa subyacente de esta enfermedad mortal.La concesión de la designación de medicamentos huérfanos en los EE.UU.y Europa destaca la necesidad significativa de un medicamento que podría transformar el tratamiento de HD ", dijo C. Frank Bennett, Ph.D., vicepresidente senior de investigación de Ionis Pharmaceuticals.

La Ley de medicamentos huérfanos prevé incentivos económicos para fomentar el desarrollo de medicamentos para las enfermedades que afectan a menos de 200000 personas en los Estados Unidos. La designación de fármaco huérfano autoriza siete años de exclusividad de mercado en los Estados Unidos si se otorga la autorización de mercado para IONIS-HTT Rx Para el tratamiento de pacientes con HD. Los incentivos adicionales incluyen créditos tributarios relacionados con los gastos de los ensayos clínicos, una exención de la tarifa de usuario de la FDA y asistencia de la FDA en el diseño de ensayos clínicos.